La Food and Drug Administration (FDA) statunitense e l’Autorità di regolamentazione dei medicinali e dei prodotti sanitari (MHRA) del Regno Unito hanno concesso le designazioni MHRA Fast Track e Innovation Passport ad AB-1005 (AAV2-GDNF) per il trattamento della malattia di Parkinson. Entrambi gli approcci mirano a fornire ai pazienti un’opzione terapeutica promettente più rapidamente del solito e ad accelerare l’approvazione dopo aver definito una finestra terapeutica con effetti collaterali accettabili.

In uno studio di Fase Ib di 18 mesi condotto su sei pazienti con malattia lieve e cinque con malattia moderata, Bayer e AskBio non sono stati in grado di rilevare alcun effetto collaterale pericoloso per la vita. I sei effetti collaterali gravi su un totale di 57 casi osservati non possono essere attribuiti in modo causale alla terapia genica. L’AB-1005 viene iniettato direttamente nel cervello dei pazienti affetti da Parkinson attraverso una procedura neurochirurgica, in cui l’espressione del gene AAV raggiunge in media il 63% dell’intervallo target. I pazienti sono stati seguiti per cinque anni a partire dal novembre 2023. Nel gruppo con progressione moderata della malattia si è osservato un miglioramento dei sintomi auto-osservati ed è stato possibile ridurre i farmaci dominotropici. Secondo le conoscenze attuali, il GDNF migliora la sopravvivenza e la differenziazione morfologica dei neuroni della dopamina e aumenta la ricaptazione della dopamina.

“Accogliamo con favore l’opportunità di accelerare lo sviluppo di AB-1005 sfruttando la frequente interazione con le autorità di regolamentazione competenti”, ha affermato il medico. Christian Rummel, Responsabile globale della ricerca e sviluppo della divisione farmaceutica della Bayer. “Le approvazioni dell’AB-1005 sottolineano la necessità di sviluppare nuovi approcci terapeutici, come la terapia genica, per le persone che soffrono degli effetti debilitanti del morbo di Parkinson”.

Lo studio di fase 2 negli Stati Uniti ha già iniziato il reclutamento. Nella seconda metà dell’anno seguiranno reggimenti corrispondenti in Europa e Gran Bretagna.

AB-1005 è una terapia genica sperimentale che non è stata approvata da alcuna autorità regolatoria e la sua efficacia e sicurezza non sono state ancora completamente dimostrate o valutate.

AskBio sta inoltre esplorando la terapia con GDNF oltre la malattia di Parkinson e sta attualmente arruolando pazienti con il sottotipo di atrofia multisistemica della malattia di Parkinson (MSA-P) in uno studio di fase 1 negli Stati Uniti per valutare rapidamente la sicurezza iniziale, la tollerabilità e l’efficacia della terapia con GDNF per questo malattia in progressione. La malattia gradualmente.